三庚酸酯或可治疗1DF转运体缺陷综合征

脑干代谢紊乱的系统与症状复杂，由于许多难题仍然相符，所以治疗法比较困难。长时间常情况下，是脑干能量代谢的主要肥料。1型转运体毛病病症（G1D）由于SLC2A1基因的基因，再一导致具体来说积存减低。

G1D常常表现为脑瘤高烧与运动控制棘波。在在的是，在G1D小鼠模型里，G1D一第四部重要神经元功能毛病，常常独立于细胞膜系统性的GLUT1转运体盲点，而减低脑干组织内剂量可以过重症状。作者指出这些发现可能与人类G1D疾病系统性，因此可以试图拓展促进脑干流出或发放有效替代底物的治疗法新方法。

目前运用于G1D的脑瘤饮食疗法，仅能过重2/3患儿的运动盲点或脑瘤高烧，而且并非普遍一般来说。有科学研究推测，与生酮饮食治疗法方式相反的，如三庚酸亚胺等钙可能会通过回补反应，补足TCA（三吡啶循环）的里间正中间体，从而起作用。

因此来自密苏里学院西南医学里心的科学学者们，全面性开展非商业性、免费标签第四部的临床科学研究，对三庚酸亚胺治疗法新方法进行审计。科学研究结果网络发表于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

科学研究共计纳入14名未接受生酮饮食治疗法的1型转运体毛病病症的老年人与。干预策略为，在患儿日常常饮食里补足食品级三庚酸亚胺。

由于大多脑瘤高烧不明显，患儿或家属的感很难运用于审计。因此，科学学者用到定量运动控制、神经元心理学、体内系统性、脑干新陈代谢的核磁共计振检查等策略。

科学研究推测，1名患儿（7%）没有人出现棘波；而其他患儿在广泛应用三庚酸亚胺后，棘波降幅将近70%，大部分患儿神经元心理表现以及脑干新陈代谢减低。11名患儿（78%），曾一度用到三庚酸脂后未出现副作用。3名患儿（21%）表现为肠道症状，1（7%）名患儿治疗法里断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D患儿的主要神经元功能产生有利影响。另外，科学研究的推论加权可以构成一个重要的新方法论，来审计代谢性脑干病（里间代谢正中间体盲点）的治疗法新方法。

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编辑： neuro207